Bilimin Oscar’ı gen tedavisine

ABD'li bilim adamı Prof. David Liu, hayat kurtaran genetik çalışmaları ile bilimin Oscar'ı kabul edilen 3 milyon dolarlık 2025 Breakthrough Ödülü'nün (Atılım Ödülü) sahibi oldu. Harvard Üniversitesi'nde ve MIT ile ortak çalışan Broad Enstitüsü'nde görev yapan Prof. Liu, DNA'daki genetik hataları çok hassas bir şekilde düzeltmeye yarayan bir yöntem geliştirdi. Bu sayede 13 yaşındaki İngiliz lösemi hastası Alyssa Tapley'yi 2022'de tedavi etti. Gen tedavisi, uzun yıllardır bilim dünyasında bilinen bir teknoloji. Ancak şimdiye kadarki yöntemler sadece hatalı genleri devre dışı bırakmada etkili oluyordu. Onları düzeltmede başarılı olamıyordu.

ÇARELER TÜKENİNCE

Prof. Liu'nun yöntemi ise DNA'daki 'yanlış harfleri' değiştirerek genetik hastalıkları düzeltmeyi mümkün kılıyor. Bu sayede daha önce kemoterapi ve ilik nakline yanıt vermeyen Alyssa'daki tedavi işe yaradı. Doktorlar, sağlıklı bir kişiden bağışlanan bağışıklık hücrelerini aldılar. Bu hücreleri Liu'nun yöntemiyle genetik olarak düzenlediler. Vücuda geri verilen bu hücreler, Alyssa'nın kanserli hücrelerini hedef alarak yok etti. Alyssa o tedaviden bu yana hayatına sağlıklı devam ediyor. Bu yöntem, şimdi orak hücre hastalığı, kalıtsal kansızlık ve yüksek kolesterol gibi başka hastalıklar için de deneniyor.