SMA hastalarına çifte müjde

Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, ailelerin yoğun olarak talep ettiği Zolgensma tedavisine ilişkin müjde verdi. “SMA konusunda son derece hassasız” diyen Koca, “Bu hastalığın istismar aracı olarak kullanılmasına tahammülümüz yok. Faydası ispat edilmiş olan ilacın temini sağlanıyor. SMA Bilim Kurulu gen terapisinin kimlere uygulanabileceğini belirledi. Etkili olduğu bir hasta grubu var. Planımızı yaptık. Yakında uygulamaya geçecek” dedi.

İLAÇ DA ÜRETİLECEK

Bu konuda ‘önemli bir gelişme’ daha olduğunu vurgulayan Bakan Koca şunları söyledi: “Nadir hastalıkların tedavisi için İstanbul’da yeni bir hastane kuruyoruz. Bu hastane, hücre ve gen terapilerinin uygulanmasına özel olacak. Hastane ile aynı kampüste bir de hücre ve gen tedavisinde kullanılan ilaçları üretecek tesis bulunacak. Böylelikle ilacı kendimiz üretip, tedaviyi de kendimiz uygulayacağız.”

TEDAVİSİ ÇOK PAHALI

Tek doz verilen ve hastalığa yol açan hatalı SMN1 geninin yerini alan Zolgensma, dünyanın en pahalı ilacı. 2 yaşından küçük bebeklerde uygulanıyor. Hastalığı iyileştirmiyor ama ilerlemesini durduruyor. SMA’lı bebeklerin ABD, Almanya, Dubai gibi merkezlerde uygulanan 2 milyon dolar civarındaki bu tedaviyi görebilmeleri için Türkiye’de birçok kampanya düzenlendi, düzenlenmeye de devam ediliyor.

8 BİN NADİR HASTALIK VAR

2 binde 1 ya da daha az sıklıkta görülen, çoğu ilerleyici, metabolik, kronik ve bazıları ölümcül olabilen hastalıklara ‘nadir hastalık’ deniyor. Yaklaşık 8 bin nadir hastalık tanımlanmış; yüzde 80’i genetik geçişli. Hastaların yaklaşık yüzde 50’sini çocuklar oluşturuyor. Nadir hastalığa sahip çocukların yüzde 30’u 5 yaşını göremiyor. Bu durumun en temel sebebi; nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisinin olmaması. Türkiye’de 5 milyon, dünyada 350 milyon kişi nadir bir hastalığa sahip.