Giriş
Yıllar önce Nobel aldığında yazmıştım, Crispr yöntemini ve tıpta yol olacağı devrimi... Laboratuvardaki bilimsel keşiflerin pazara sunulması genellikle zaman alır. Ancak bunun için çok da beklemek gerekmedi. Crispr olarak bilinen ve insan DNA’sını kesmek ve değiştirmek için kullanılabilen moleküler makas gibi davranan çığır açıcı gen düzenleme teknolojisi, bilimsel dergi sayfalarından tıbbi ortama oldukça hızlı bir şekilde geçti. İngiltere, anemi hastalarını tedavi eden Crispr yöntemli iki ilacı onayladı.
Vertex Pharmaceuticals ve Crispr Therapeutics şirketlerinin iki yeni ilacının gelecek ay Amerikan İlaç ve Gıda Dairesi’nden de (FDA) onay alması bekleniyor. Önce Crispr yöntemi ne, onu kısaca anlatayım. İnsan genleri hakkında önceden bilgimiz vardı. Bu genlerin doğuştan ya da sonradan bozulup kırılmasıyla kanser dahil birçok hastalığın baş gösterdiğini zaten biliyorduk. Hepimizin aşina olduğu haplar ve iğnelerse, ortaya çıkan hastalığın neden olduğu semptomları ortadan kaldırmaya yönelikti. Daha ileriki aşamalarda genleri (insana kalıtımsal özelliklerini veren parçalar) sentezlemeyi yani laboratuvarda düzgünlerini yapmayı dahi başardık. Ancak o zamanlar genleri yeniden yazmak için kullanabileceğimiz hızlı bir araca sahip değildik.
Crispr yönteminin yaptığı tam da buydu. Aynı bir terzinin makası gibi, bozulan ya da doğuştan bozuk olan genleri şıp diye düzeltiyordu. Böylece hastalığı kökünden kazıyordu. Şu an onay alarak piyasaya sürülen ilaçlar, anemi hastalığını işte böyle kökünden düzeltiyor. Ama süreç kısmen dışarıda işliyor. Hastalardan kan hücreleri toplanıyor, dışarıda ilaç şirketine gönderiliyor, Crispr yöntemi kullanılarak laboratuvarda genetik olarak bu kan hücreleri işleniyor ve hastaneye geri gönderilerek hastaya enjekte ediliyor. İlaç devleri şu an tüm gücünü Crispr bazlı ilaç geliştirmeye harcıyor. Yakın zamanda yukarıdaki gibi hücre toplama zahmeti olmadan, hastaya doğrudan verilen (hap, iğne gibi) ilaçlar çıkacak.
Kemoterapi, kısırlık riski ortadan kalkacak. Her kanser türü, genlerde yapılacak düzeltmeyle iyileşecek. Alzheimer’a genetik yatkınlığı olan insanlar tespit edilip demans sancıları içine girmeden tedavi edilebilecek. Kan hastalıkları, diyabet, doğuştan körlük, AIDS, kistik fibrozis, musküler distrofi, Huntington hastalığı, Covid-19... Bu hastalıkların hepsi daha bebek doğar doğmaz belirlenip ilaçla iyileştirilecek. Daha doğrusu hastalık ortaya çıkmadan genler düzgün hale getirilecek. Henüz o aşamaya gelmedik ama açıkçası bu, tıpta yeni bir dönemin başladığının müjdecisi... Tabii bu noktada en büyük soru, bu devrimden kimin faydalanacağı olacak. Sadece parası olanlar mı, yoksa herkes mi?
